基因疗法是全球突破性技术之一，《科学》杂志公布的年十大科学突破中也有基因疗法的身影：通过CRISPR技术，首次在临床上成功治疗了两种遗传性血液疾病。
基因疗法的研究范围远远超出了传统药物，已成为治疗单基因遗传疾病的重要新方法。但基因疗法的研究还面临着许多挑战，如安全性、伦理等都是学界和社会