北京儿童皮肤病医院 http://pf.39.net/bdfyy/bdfrczy/210403/8810664.html年6月8日，拜耳旗下的BlueRockTherapeutics宣布，其针对帕金森病研发的衍生自多能干细胞的多巴胺能神经元药物DA01已完成首次给药，进入1期临床安全性和耐受性研究阶段。与此同时，拜耳旗下另一家公司AsklepiosBioPharmaceutical(AskBio)也推动了一项同样旨在为帕金森病提供前沿治疗方法的基因治疗研究计划。该项目目前在1b期临床研究阶段，正在招募和评估患者，以评估药物安全性和初步疗效。帕金森病是最常见的神经退行性运动障碍，影响全球超过万人。它是由大脑中的神经细胞（神经元）损伤引起的，导致患者多巴胺（一种参与记忆或运动等过程的神经递质）水平降低，最主要和最使人衰弱的症状是运动控制的进行性丧失。通常这种疾病的早期症状为一只手出现震颤。其他症状包括僵硬、痉挛和运动障碍（面部、手臂、腿或躯干的不自主、不稳定、扭体运动）等。目前常用多巴胺替代品（如左旋多巴）来减轻疾病的症状，但它们的作用会随着疾病的进展而减弱，目前还没有可用的疗法能充分缓解疾病。而拜耳希望其旗下公司首创的帕金森干细胞+基因疗法能够改变这种状况，并充分了解这种破坏性疾病的根本原因，达到超越对症治疗的治疗结果。拜耳相信基因和干细胞治疗的美好前景，因此在过去几年内对这两个项目进行了大力投资。拜耳细胞和基因治疗负责人WolframCarius说：“临床试验的开始代表着一个真正突破性的治疗选择的开始，BlueRock和AskBio的临床候选药物可能有着巨大的潜力去治疗帕金森病，并能真正帮助患者满足其高度未满足的医疗需求。我们仍处于临床试验的早期阶段，但我们热情地致力于推进突破性科学，以改善等待创新治疗方法太久的患者的生活。”
BlueRock：DA01的1期试验
DA01（或MSK-DA01）是一种转化自人类胚胎干细胞的脑细胞实验产品，可产生多巴胺。DA01的一项跨国、单组、开放标签的1期试验，将测试BlueRock实验室培养的干细胞是否可以替代帕金森患者失去的产生多巴胺的神经元。预想中，这些细胞能储存在细胞库中，然后通过化学诱导分化为多巴胺能神经元，可以治愈或至少逆转患者的衰退。该试验将在美国和加拿大共招募10名患者，年龄在60岁到76岁之间，常规帕金森药物无法再对他们的病情产生改善。在这项研究中，产生多巴胺的细胞将通过特制注射方式进入受试者大脑的壳核（大脑中调节运动的区域）中。BlueRock正在使用其独特的细胞+基因平台来指导细胞分化和基因工程细胞，以在神经病学、心脏病学和免疫学领域创造全新的一代细胞药物。BlueRockTherapeutics是一家工程细胞治疗公司，其使命是开发治疗难治性疾病的再生药物。该公司的细胞+基因平台通过同时利用多能细胞生物学和基因组编辑，能够创造、制造和交付具有工程功能的真实细胞疗法。通过这种方法，理论上，可以制造体内的任何细胞，并且可以对基因组中的任何基因进行工程改造以用于治疗目的。BlueRock正在使用其独特的细胞+基因平台来指导细胞分化和基因工程细胞，以在神经病学、心脏病学和免疫学领域创造全新的一代细胞药物。
▲BlueRock细胞+基因平台（图源：