译者的话
北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所专注于单基因遗传病的基因治疗研究，在研项目之一是脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因替代治疗药物研发。SMA基因缺陷在人群中携带率非常高，预计中国的SMA患者有3~5万人，并且一直无药可治。开发有效的治疗药物迫在眉睫。
最近GeneTherapy杂志上刚接收了一篇脊髓性肌萎缩症治疗方法的综述，报道了SMA治疗上的进展。瑞希所SMA项目组的小伙伴们把该文全文翻译出来，希望对国内SMA患者和公众了解相关进展有所帮助。
本译文已经获得原发表